The Orphan Drug Act?

Hva er sjeldne sykdommer?

Sjeldne sykdommer er definert som de sykdommene som svært få amerikanere lider av. De fleste pasienter med disse sykdommene har disse sykdommene for hele sin levetid. Med passering av denne regningen, ga den føderale regjeringen farmasøytiske selskaper store impulser for utvikling av foreldreløse narkotika. Fremtredende blant disse var den utvidede perioden som et farmasøytisk selskap kunne holde rettigheter over sitt produkt.

Siden kunngjøring av denne lov, antall foreldreløse stoffer som har kommet inn i det amerikanske markedet har eksplodert. Fra mindre enn et dusin i hele tiåret før passering av loven, vokste antallet til 400 i de påfølgende tre tiår, registrere en imponerende vekst prosent på over 1300.

The OOPD og dets programmer

Loven startet med dannelsen av Office of Orphan Produkter Development (OOPD) ved FDA. Den OOPD ble gitt ansvaret for å sikre at insentiver ble delt ut til farmasøytiske organisasjoner som kom ut med foreldreløs narkotika. Disse har blitt gjort gjennom sine to programmer – Orphan Drug Betegnelse Program og Orphan Produkter Grants Program. Blant produktene disse to etatene identifiserer for incentiver er biologiske eksempel vaksiner eller blodprodukter, medisiner, medisinsk mat og medisinsk utstyr som brukes til å behandle sjeldne sykdommer.

Bemerkelsesverdige prestasjoner

OOPD, med sine to programmene har oppnådd betydelig i årene siden den kom inn i eksistens. Mens Orphan Drug Designation Program, som hjelper klassifisere legemidler som foreldreløs narkotika, har klassifisert over 2500 stoffer som er klassifisert narkotika; den Orphan Produkter Grants Program har overvåket autorisasjon av tilskudd på nærmere $ 300 millioner mot kliniske studier.

Kontinuitet

I kontinuitet i sine programmer merking tre tiår med sin eksistens ; den OOPD har oppnådd betydelig ved å sette i gang på mange sosiale oppsøkende programmer. Noen av disse kan være oppført under følgende:

1. Programmet har bidratt til å skape større bevissthet blant lekfolk om eksistensen og arten av sjeldne sykdommer. Sine samarbeidsprogrammer har roped i pasienttalsmenn, med hvis hjelp den OOPD har forårsaket økt bevissthet nasjonalt om hvilke utfordringer amerikanere som lider av sjeldne sykdommer. Disse gruppene har bidratt til det offentlige og regjeringen og NGO &'; s støtte familiene til mennesker med sjeldne sykdommer. Disse gruppene har også motivert organisasjoner for å grave dypt i sin forskning i sine sykdommer. Disse talsmenn har også brakt lovgiverne inn i direkte kontakt med pasienter med sjeldne sykdommer. Dette har spilt en stor rolle i lovfesting av loven.

2. Den OOPD har også brakt forskningsmiljøet i nær kontakt med pasienter. Dette har bidratt til å bygge ressurser for disse programmene samtidig som en større følelse av samspill mellom næringsliv og forskere. Som et resultat i dag, industri, som omfatter hele settet med interessenter som bioteknologiske og farmasøytiske selskaper og investorer, har samarbeidet om å utvikle produkter for sjeldne sykdommer
.